Kusajili – Centralise les essais cliniques mondiaux

GFM-Aza-Vorinostat : Essai de phase 2, évaluant l’efficacité du vorinostat associé à de l’azacitidine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de haut risque en échec après traitement par azacitidine seule. [essai suspendu] [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité du vorinostat associé à de l’azacitidine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de haut risque. Les patients recevront des comprimés de vorinostat pendant une semaine à partir du troisième jour, et de l’azacitidine par voie sous-cutanée pendant une semaine à partir du premier jour. Ce traitement sera répété tous les mois, jusqu’à six cures. Les patients répondeurs pourront continuer à recevoir le traitement.

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GFM-Aza-Rev-09 : Essai de phase 2 évaluant l’efficacité et la tolérance d’un traitement associant du lénalidomide et de l’azacitidine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique intermédiaire 2 ou élevé ou une leucémie aiguë myéloblastique. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité et la tolérance d’un traitement associant du lénalidomide et de l’azacitidine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique intermédiaire ou élevé ou une leucémie aiguë myéloïde. Les patients recevront un traitement associant des injections d’azacitidine (Vidaza®) et des comprimés de lénalidomide (Revlimid®). Ce traitement pourra être poursuivi au-delà d’un an, chez les patients répondeurs.

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• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD), Leucémies aiguës,
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Étude GFM-AZA-SAID : étude de phase 2 évaluant l’efficacité et la tolérance d’un traitement par azacitidine chez des patients ayant des manifestations auto-immunes et inflammatoires (MAI) corticodépendantes ou résistantes associées à un syndrome myélodysplasique (SMD). Les syndromes myélodysplasiques (SMD) forment un ensemble de maladies caractérisées par la production insuffisante de cellules sanguines matures saines par la moelle osseuse. Les cellules sanguines immatures, appelées blastes, ne fonctionnent pas correctement et s’accumulent dans la moelle osseuse et le sang. Le syndrome myélodysplasique peut évoluer vers une leucémie aiguë. Les traitements actuels ont généralement pour but de prévenir ou ralentir cette évolution. L’azacitidine fait partie des agents hypométhylants (HMA), une catégorie de nouveaux traitements de plus en plus utilisés dans le traitement des syndromes myélodysplasiques. Ces traitements agissent en réactivant dans les cellules anormales certains gènes dont l’inactivation est impliquée dans l’évolution de la maladie. Depuis 2009, l’azacitidine est le traitement de référence des syndromes myélodysplasiques de haut risque. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la tolérance d’un traitement par azacitidine chez des patients ayant des manifestations auto-immunes et inflammatoires (MAI) corticodépendantes ou résistantes associées à un syndrome myélodysplasique (SMD). Les patients recevront de l’azacitidine tous les jours pendant une semaine, associée à de la prednisone une fois par jour pendant 6 mois. Le traitement par azacitidine sera répété toutes les 4 semaines jusqu’à 6 à 12 cures en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients seront suivis pendant une durée maximale de 2 ans.

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• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
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Étude SINTRA-REV : étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, comparant l’efficacité et la tolérance du lénalidomide (Revlimid®) par rapport au placebo, chez des patients ayant le syndrome myélodysplasique (SMD) de risque faible ou intermédiaire-1 selon l’index IPSS avec del 5q et anémie non dépendante des transfusions. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cette étude est de comparer l’efficacité et la tolérance du lénalidomide par rapport au placebo, chez des patients ayant le syndrome myélodysplasique (SMD) de risque faible ou intermédiaire-1 selon l’index IPSS avec del 5q et anémie non dépendante des transfusions. Les patients seront répartis de façon aléatoire en deux groupes : Les patients du premier groupe recevront des comprimés de lénalidomide, administrés tous les jours pendant deux ans, ou jusqu’à la rechute ou l’intolérance. Les patients du deuxième groupe recevront des comprimés de placebo selon les mêmes modalités que le lénalidomide. Dans le cadre de cette étude, ni le patient, ni le médecin ne connaitront le type de traitement attribué (lénalidomide ou placebo). Les patients seront revus, pendant le traitement, tous les quinze jours durant les deux premiers mois, puis tous les mois jusqu’à deux ans, et enfin tous les six mois, après l’arrêt du traitement, pendant quatre ans. Le bilan de suivi comprendra notamment un bilan biologique (prélèvement de sang).

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GFM-Acadésine : Essai de phase 1-2, visant à déterminer la dose maximale tolérée de l’acadésine, puis la tolérance de cette dose administrée chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique ou une leucémie aiguë myéloïde ou une leucémie myélomonocytaire chronique. [essai suspendu] [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est de déterminer la dose optimale à administrer puis d’évaluer la tolérance de l’acadésine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique ou une leucémie aiguë myéloïde ou une leucémie myélomonocytaire chronique. Cet essai se déroulera en deux étapes. Lors de la première étape, plusieurs doses d’acadésine seront testées et la dose la plus adaptée sera déterminée. Les patients recevront des perfusions d’acadésine tous les deux jours pendant deux semaines. Ce traitement sera répété pendant six cures. Lors de la deuxième étape, les patients recevront des perfusions d’acadésine à la dose la plus adaptée précédemment déterminée. Une évaluation de l’efficacité et des bilans sanguins seront réalisés à la fin des deuxième, quatrième et sixième cures.

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AZA Intensif : Essai de phase 1-2 évaluant l’efficacité et la tolérance d’un schéma intensifié d’azacitidine (vidaza), chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de risque intermédiaire II ou élevé. [essai suspendu] [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité et la tolérance d’un schéma intensifié d’azacitidine (vidaza), chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de risque intermédiaire II ou élevé. Les patients recevront un traitement initial comprenant une perfusion d’azacitidine pendant cinq jours consécutifs. Ce traitement sera répété toutes les deux semaines pendant quatre cures. A l’issue des quatre cures, les patients répondeurs au traitement recevront quatre cures supplémentaires du même traitement, mais administrées toutes les trois semaines, puis toutes les quatre semaines, en absence de rechute ou d’intolérance. Les patients non répondeurs recevront quatre cures supplémentaires du même traitement. S’ils deviennent répondeurs à l’issue de ces huit cures, ils recevront le même traitement que les patients répondeurs d’emblée.

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Étude IDEAL : étude de phase 2 évaluant l’efficacité de l’enasidenib chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique avec une mutation du gène codant pour l’IDH2. Il s’agit d’une étude de phase 2, non randomisée et multicentrique. Les patients sont repartis en 3 cohortes en fonction de leur score IPSS (International Prognostic Scoring System). Cohorte A : les patients, appartenant à la catégorie de risque élevé (et intermédiaire 2) et ne répondant pas au traitement (d’au moins 6 cures) par azacitidine mais ne présentant pas de progression, reçoivent de l’énasidenib PO tous les jours d’une cure de 28 jours. Le traitement est répété pendant 6 cures en l’absence de progression de la maladie et de toxicités. Cohorte B : les patients, appartenant à la catégorie de risque élevé (et intermédiaire 2) et ne présentant pas de cytopénies, ni infection, avec des taux de PNN > 500 mm3 et des plaquettes > 30 000/mm3 ou /et sans syndrome hémorragique, reçoivent de l’énasidenib suivant le même schéma thérapeutique que la cohorte A. En l’absence de réponse IWG 2006, de l’azacitidine SC ou IV est ajouté à la 3ème cure de l’énasidenib, tous les jours pendant 7 jours. Si une réponse IWG 200 est observée de l’azacitidine n’est pas ajouté au traitement de l’étude. Cohorte C : les patients, appartenant à la catégorie risque faible et ayant une anémie résistante à l’EPO, reçoivent de l’énasidenib suivant le même schéma thérapeutique que la cohorte A. Les patients sont suivis pendant une durée maximale de 3 ans après l’inclusion.

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• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD), Leucémies aiguës,
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GFM-VOR-2007-01 : Essai de phase 1-2 évaluant l’efficacité et la tolérance d’un traitement associant le vorinostat et des doses faibles de cytarabine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de risque intermédiaire ou élevé. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est de déterminer la dose la plus adaptée de vorinostat à administrer en association avec de la cytarabine et d’évaluer l’efficacité de cette association, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de risque intermédiaire ou élevé. Les patients recevront une cure de traitement comprenant une injection de cytarabine tous les jours pendant deux semaines ainsi que des comprimés de vorinostat. Les patients seront répartis entre deux groupes pour les modalités d'administration du vorinostat : les patients du premier groupe recevront les comprimés à partir du quinzième jour de la cure, les patients du deuxième groupe dès le premier jour; la durée du traitement par vorinostat dépendra de la dose attribuée : soit 7, 10 ou 14 jours. Ces traitements seront répétés tous les 28 jours, jusqu’à 3 cures, en absence de rechute ou d’intolérance. Les patients répondant favorablement aux traitements après les trois premières cures, recevront trois cures supplémentaires. Les patients seront suivis tous les 2 mois, après la fin du traitement. Dans le cadre de cet essai, les patients pourront également participer à une étude biologique ancillaire.

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• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,

Étude GFM-LMMC-ELTROMBAG : étude de phase 1-2 évaluant l’efficacité et la tolérance d’un traitement par eltrombopag, chez des patients ayant une leucémie myélomonocytaire chronique et thrombopénique. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la tolérance d’un traitement par eltrombopag, chez des patients ayant une leucémie myélomonocytaire chronique et thrombopénique. Cette étude comprendra deux parties : Durant la première partie de l’étude, les patients recevront des comprimés d’eltrombopag tous les jours, pendant au moins douze semaines. Dans le cadre de cette première partie, différentes doses d’eltrombopag seront testées jusqu’à obtention de la dose la mieux adaptée. Durant la deuxième partie, les patients recevront un traitement par eltrombopag à la dose la mieux adaptée, déterminée dans la première partie, jusqu’à rechute ou intolérance ou pendant une durée maximale de deux ans. Par ailleurs, les patients bénéficieront d’un examen biologique comprenant un prélèvement sanguin et une aspiration médullaire réalisés à l’inclusion, puis à douze semaines de traitement, puis à la fin du traitement, et une biopsie médullaire réalisée à l’inclusion et à la fin du traitement.

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• Organes Leucémies chroniques,
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GFM-Aza-Céplène : Essai de phase 1-2 randomisé, évaluant la faisabilité et l’efficacité de l’azacitidine, associée ou non avec Céplène®/IL-2, en traitement de maintenance, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique en réponse après 6 cures d’azacitidine seule. [essai suspendu] [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité et la tolérance de l’association de Céplène®/IL-2 avec l’azacitidine, en comparaison avec l’azacitidine seule, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique. Lors de la première partie, les patients seront répartis en deux cohortes pour évaluer deux doses différentes de Céplène®/IL-2 à administrer en association avec l’azacitidine. Les patients de la première cohorte recevront de l’azacitidine par voie sous-cutanée pendant une semaine puis deux injections quotidiennes de Céplène®/IL-2 les deux semaines suivantes. Les patients de la deuxième cohorte recevront les mêmes traitements que ceux de la première cohorte mais avec des doses de Céplène®/IL-2 deux fois supérieures. Les patients inclus dans la phase 1 pourront poursuivre le traitement. Lors de la seconde partie, les patients répondeurs au traitement par azacitidine après six cures, seront répartis de façon aléatoire en deux groupes. Les patients du premier groupe recevront de l’azacitidine par voie sous-cutanée pendant une semaine et deux injections quotidiennes de Céplène®/IL-2, pendant les deux semaines suivantes. Ces traitements seront répétés tous les mois en absence de rechute ou d’intolérance. Les patients du deuxième groupe recevront de l’azacitidine seule selon les mêmes modalités que dans le premier groupe.

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• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,